【香港商报网讯】记者李苑立、通讯员苏运生报道：世界生物学顶尖学术期刊《细胞》于北京时间3月30日在线发表了一项由广东科学家领衔研发出的重大成果。该成果首次利用基因编辑和体细胞核移植等技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，为人类的医药研发尤其是干细胞治疗等迈出新的一步。

　　记者从暨南大学获悉，该项成果的论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华(Shihua Li)教授。论文的共同第一作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院闫森副研究员和涂著池博士，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘朝明。

　　中科院院士裴钢教授在得知该成果发表后指出，这已表明中国在大动物模型的研究中已走在世界前列，将极大地推动中国生物医药产业的创新发展。

　　据李晓江介绍，小白鼠作为最常见的动物模型，已被广泛地用于研究人类疾病机理和寻找临床治疗方法。但许多有治疗效果的药物在小鼠模型中有效，在临床上对病人往往无效。猪的病理变化应该与病人的病理状态更接近。猪的疾病模型用于做药物筛选、人类疾病研究、干细胞治疗的研究结果，更容易转化为临床应用。但猪的实验模型中不易存活且无法传代。

　　研究团队的创新之处，在于直接把猪的内源性基因改变为突变基因，但基因敲入的效率太低，在大动物中也很难获得。经过四年多的探索实验，他们运用体细胞核移植技术进行克隆，成功培育带有突变基因的新生猪并实现传代，此举为世界首创。

　　美国加州大学洛杉矶分校权威专家杨向东(X. William Yang)教授指出，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的建立是神经退行性疾病研究领域中一个里程碑式的发现，使科学家能更深入了解神经细胞死亡的机制及寻找有效的治疗方法。