【香港商報網訊】日前，英格蘭和德國的成本監管機構拒絕了拜耳靶向抗癌藥Vitrakvi(larotrectinib)的上市申請，拒絕原因主要是該藥高昂的價格以及臨床數據的局限性。

　　英國國家健康與護理卓越研究所(NICE)在發布的指導草案中表示，對這種昂貴藥物的成本/收益計算“非常不確定”，並認為相對于現有治療方案，該藥的益處尚不得而知。

　　Vitrakvi是一種首創的口服TRK抑制劑，專門用于治療具有NTRK基因融合的腫瘤。2018年11月底，Vitrakvi獲美國FDA批准用于攜带NTRK基因融合的晚期實體瘤兒童和成人患者。此次批准，使Vitrakvi成為有史以來第一個口服TRK抑制劑，同時也是第一個與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥。2019年9月，Vitrakvi獲歐盟批准。

　　作為一種口服高選擇性TRK抑制劑，Vitrakvi在29種不同組織學的實體瘤的臨床試驗中進行了研究，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、胃腸道間質瘤、結腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。結果顯示，在原發性中樞神經系統(CNS)腫瘤以及腦轉移瘤中，無論原發灶的病理類型如何，該化合物對全年齡段患者有效。

　　盡管有臨床證據表明，在使用Vitrakvi治療后患者NTRK基因融合腫瘤體積實現了縮小，但是NICE認為，在試驗中沒有將Vitrakvi與其他療法進行比較，因此很難確定Vitrakvi的治療效果。NICE還表示，Vitrakvi每30天的供應費用高達15,000英鎊，盡管拜耳為此提供了“商業折扣”，但該機構仍認為，Vitrakvi無法潛在的以具有成本效益的方式使用英國國家醫療服務體系(NHS)資源。

　　NHS調試總監John Stewart一份聲明中表示：“如果拜耳重新考慮對Vitrakvi進行定價，仍有進一步討論的空間。”Stewart說，NHS正在為類似的“下一代療法”做准備，包括與羅氏就Rozlytrek進行建設性對話。

　　盡管拜耳表示對該決定感到失望，但對這一結果並不意外，因為“NICE的方法尚不適用于評估獨立于組織學的產品。”拜耳表示，將繼續與NICE協商，並希望未來該藥能夠獲得NICE積極的評估反饋。

　　同日，德國監管機構IQWiG也由于實際數據不足，而拒絕了Vitrakvi在德國的上市申請。