香港罕見疾病聯盟會長曾健平今日(4日)在本電台節目表示，當局兩年半前引入脊髓肌肉萎縮症的藥物，但至今只有10多名小朋友和1名成年患者使用，其餘數十名成年患者被拒絕用藥，建議成立共同承擔機制，推行「罕見病藥物試用期」，由醫管局、專家、病人組織及藥廠，共同訂立用藥的門檻、試用期限和成效指標，有療效的患者在試用期結束後，可繼續獲資助用藥。曾健平說，聯盟早前已就試用期方案與藥廠溝通，對方反應正面，但無提及免費供藥。

　曾健平又指，醫管局以臨床數據不足﹑對療效並非很有把握為由拒絕用藥，但聯盟邀請專家翻查相關文獻，指去年4月和9月在歐洲都有研究報告，提及七成的成年患者用藥14個月後，活動能力有明顯改善。

　他表示，當局認為科研數據及臨床實證不足以用在成年患者身上，因此提出建立共同承擔風險機制。