日前，位於合肥高新區的安徽中盛溯源生物科技有限公司研發的「NCR100注射液」獲批臨床，擬開展針對膝骨關節炎的臨床試驗，這也是國內首款獲批臨床的誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的間充質幹細胞（iMSC）藥物。

    膝骨關節炎常發於中老年人群，臨床主要表現為膝關節疼痛、腫脹和活動受限等症狀，目前治療膝骨關節炎的主要方式為保守治療（包括藥物治療、注射療法和中藥治療等）和手術治療（包括膝關節清理手術、膝關節置換等方法）。

    「間充質幹細胞（MSC）療法具有治癒膝骨關節炎的潛力。」安徽中盛溯源生物科技有限公司相關負責人解釋，間充質幹細胞（MSC）是一種成體幹細胞，具有分化為硬骨、軟骨和脂肪組織的潛能，並具有較強的免疫調控功能，間充質幹細胞廣泛分佈於人體幾乎所有組織，如骨髓、脂肪、臍帶、胎盤、牙髓等。然而由於個體間的細胞活力存在差異，提取到的間充質幹細胞穩定性和有效率不一，是制約其臨床發展的難題。

    通過iPSC技術，中盛溯源製備成功具備胚胎或初生嬰兒時期最強增殖功能和完全分化潛力的最「年輕」的iMSC，並通過優化工藝生產傾向分化成軟骨的iMSC藥物，可解決現存問題並實現MSC療法的標準化和可控性。

    9月8日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網顯示，安徽中盛溯源生物科技有限公司研發的「NCR100注射液」獲批臨床，擬開展針對膝骨關節炎的臨床試驗，這也是國內首款獲批臨床的誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的間充質幹細胞（MSC）藥物。

    讓百姓也用得起細胞醫療

    「我們這種幹細胞新藥獲批臨床，將為更多缺乏有效臨床治療手段而飽受病痛折磨的患者帶去新的希望。」上述負責人說。相比間充質幹細胞，iPSC可以在體外無限擴增，並且產業化製備，保證細胞批次間的一致性和穩定性。也正因如此，這款幹細胞新藥有望發揮最大療效，降低疾病治療費用，讓老百姓也可以用得起細胞醫療，大大減輕患者的軀體痛苦和經濟負擔。

    據了解，這種幹細胞新藥是由合肥高新區企業中盛溯源生產的。中盛溯源由全球著名科學家、人誘導多能幹細胞技術發明人之一俞君英博士領銜創建，是一家專注於iPSC技術研究與臨床轉化的高科技企業。

    2016年，歸國不久的俞君英博士在合肥市高新區的支持下，成立了安徽中盛溯源生物科技有限公司，專注於人誘導多能幹細胞的基礎研究與臨床轉化，公司英文名為「Nuwacell」，「Nuwa」取自中國神話「女媧」之名，寓意如女蝸造人一樣再現細胞的源頭、生命的開端。

    據悉，自創立以來，中盛溯源建立了中國「超級供體」多能幹細胞庫，掌握了幹細胞藥物的核心上遊資源。公司已成功搭建hiPSC來源的多個功能細胞藥物研發平台，按照國家藥品監管要求完成GMP生產，紮實、穩步推進各細胞藥物的申報工作，為組織器官損傷、惡性腫瘤、自身免疫性疾病、帕金森病等疾病的治療提供創新的、更有效的治療方案。（沈娟娟 柏永）