罕見病的“孤兒藥”

　　治罕見病的“孤兒藥”又少又貴 業界呼籲為國產化開綠燈

　　◎每經記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發自重慶、成都

　　去年夏天，全球狂歡的冰桶挑戰讓“漸凍人”這一特殊群體被公眾認識，而這僅是罕見病群體的“冰山一角”。

　　根據世界衛生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病，種類多達6000～8000種，包括血友病、苯丙酮症、結節性硬化症、軟骨發育不全症等，其中80%都屬於遺傳性疾病，相關治療藥物則被稱為“孤兒藥”。

　　當前，我國上市“孤兒藥”僅130個，納入國家醫保目錄的僅57種，能全額報銷的只有10種，國內藥企對該領域的自主研發尚處於空白。罕見病發展中心主任黃如方向《每日經濟新聞》記者表示，“對罕見病患者而言，無藥可醫、有藥也醫不起，望藥興歎已成常態化”。

　　正在召開的全國“兩會”上，全國人大代表、科倫藥業(36.21, 0.14, 0.39%)董事長劉革新呼籲加快罕見病立法，希望通過制定“孤兒藥”優先審評的實施細則、建立罕見病醫保制度等措施，推進“孤兒藥”國產化道路。

　　一名罕見病患者的心聲

　　已是陽春三月，然而張紅還是覺得冷颼颼的。

　　今年已是張紅接受漸凍症(ALS)治療的第10個年頭，同往年一樣，對於剛剛過去的“國際罕見病日”(2月28日)，她所收穫的仍然只有失望。

　　她在接受《每日經濟新聞》記者採訪時表示，現在自己已無法通過語言直接交流，只能使用眼控儀將想表達的內容呈現到電腦螢幕上，採訪過程中，10個字以內的回復也要耗費她數分鐘作答。

　　實際上，漸凍症只是諸多罕見病的冰山一角。據美國FDA和歐盟相關機構統計，目前全世界確認的罕見病已有6000～8000種。在我國，這一人群數量與日俱增，僅在山東就有200萬患者。

　　然而，目前我國上市的“孤兒藥”僅130種，納入國家醫保目錄的只有57種，能全額報銷的只有10種。山東省立醫院“瓷娃娃”治療專家王延宙表示，“孤兒藥”尚未在國內批量生產，價格高昂。

　　張紅亦向記者坦言，她目前在服用的藥物大約有七八種，其中大部分為進口，只有少數能用醫保報銷10%的費用，每年的藥費在十幾萬元，已令她不堪重負，“我希望更多的‘孤兒藥’被納入醫保體系中”。

　　藥企不願碰“硬骨頭”

　　剛剛過去的羊年春節，黃如方通過自己的微博發表新年寄語“不說快樂說加油”，寥寥幾個字背後，透著一股無力感。“這幾年來，我基本每月都會聽到罕見病患者去世的消息，因為無藥可醫，有藥也買不起。”黃如方說，“比如惡性苯丙酮尿症患者不能食用雞鴨魚肉等高蛋白食品，需終生服用特效藥物BH4，每盒藥售價近萬元，一旦斷藥，就渾身抽搐，口吐白沫，對普通家庭而言，已屬於災難性醫療費用支出。”《每日經濟新聞》記者調查發現，目前我國尚無藥企獨立研發“孤兒藥”的案例，僅有十餘家藥企生產比較常見的“孤兒藥”。如果單從經濟學角度出發，需求決定生產，為何國內藥企寧願放棄這一市場?

　　一位不願具名的藥企高管表示，研發一個創新藥物往往需要投資數千萬甚至上億元，耗時10年左右，再加上每一種“孤兒藥”所對應的市場較小，研發風險大，藥企都不願意碰這塊“硬骨頭”。“孤兒藥”難求，繁冗的審批程式也成為進口“孤兒藥”的攔路虎。“進口藥物進入國內銷售需要進行臨床試驗，國家對試驗物件的數量進行了界定，不能少於200病例，但很多罕見病總患病人數在國內也湊不齊200人，再加上動輒四五年的審批時限，也將不少‘孤兒藥’擋在了國門外。”黃如方說。

　　呼籲“孤兒藥”國產化

　　“孤兒藥”的尷尬處境已經引起藥界大佬劉革新的重視。正在召開的全國“兩會”上，他提議通過建立“孤兒藥”認定制度、多方聯動進行藥物研發、簡化“孤兒藥”審批程式、市場獨佔權與減免稅費以及建立罕見病醫保制度五個方面，來推動“孤兒藥”的國產化。

　　劉革新建言，通過衛生、藥監、科技、財政等多部門聯動，設立專項基金，資助原創性“孤兒藥”研發，鼓勵對國外專利過期“孤兒藥”進行搶仿，引導研究機構和企業從事“孤兒藥”研發，加快“孤兒藥”的上市速度。

　　此外，他還提議國家應制定“孤兒藥”市場獨佔、單獨定價與稅費減免的優惠政策，以加快推行我國孤兒藥量產，降低藥物成本。

　　對於目前的新藥審批環節，劉革新也有自己的看法。他提出應制定“孤兒藥”優先審批的實施細則，如臨床試驗減免及特殊審批。“我國現有的一報兩批制度使得研發效率下降，藥品註冊時間過長，一些臨床急需的藥品上市時間滯後。”他在提案中如是表述。

　　“現在社會各界對罕見病的關注度比以前提高了，不少人提出將‘孤兒藥’納入醫保，但這類藥物大多價格高昂，其所占比重很可能會影響到其他常見病患者的醫療支付。”上述藥企高管認為，目前要解決我國“孤兒藥”困境的切實出路也在於國產化，先降低藥品費用。