深圳新興領域又一部重要立法——《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》(以下簡稱《條例》)1月6日在深圳市人大常委會網站公布，擬於今年3月1日正式實施。這是全國首部細胞和基因產業專項立法，針對創新藥「上市難」的問題，《條例》要求有關部門建立便捷暢通的諮詢通道，全力支持、協助企業申請上市註冊。

　支持醫療機構運用基因診斷技術

　生物醫藥產業是深圳「20+8」產業集群新興產業之一，細胞和基因產業是生物醫藥產業未來主要的發展方向。深圳市人大常委會開全國先河就促進細胞和基因產業進行專項立法，針對產業發展中的痛點、難點和瓶頸問題，從制度上統籌解決推進，推動細胞和基因產業實現高質量發展，不斷增進人民健康福祉。

　近年來，我國細胞儲存機構雨後春筍般不斷湧現，其運營也存在良莠不齊的現象。《條例》對細胞採集和儲存行為進行了規範，明確規定通過損傷性或者侵入性手段獲取細胞進行的血液樣本和組織樣本的採集，應當由具有相應資質和條件的醫療衛生機構進行。企業、科研機構需要通過上述手段採集細胞的，應當委託醫療衛生機構開展。同時，考慮到採取收集毛髮、排泄物等非損傷性、非侵入性手段獲取細胞對於採集人員、設備的技術要求較低，則無需限定由專業醫療衛生機構完成。

　深圳市的基因測序和生物信息分析技術躋身世界前沿，為了更好地支持這一領域的創新，《條例》鼓勵企業和科研機構參與制定基因測序、生物信息分析相關的國際標準、國家標準、行業標準和團體標準，支持醫療機構在輔助臨床診斷中運用基因診斷技術。

　細化拓展性臨床試驗用藥制度

　原創新藥從研發到上市，要經過漫長曆程，一些重症患者等不及藥物通過長期試驗後獲批上市。2019年新修訂的藥品管理法確立了拓展性臨床試驗用藥制度，為危重症患者獲得臨床試驗新藥提供途徑。

　《條例》的一大亮點是在不變通國家審批權限，不降低審批標準的前提下進一步細化細胞和基因藥物拓展性臨床試驗用藥制度，規定對正在開展臨床試驗用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細胞和基因藥物，經醫學分析認為獲益可能大於風險，符合倫理要求，按照國家規定審查，並取得知情同意後可以在開展臨床試驗的醫療機構內通過拓展性臨床試驗用於其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者。

　《條例》同時規定，開展細胞和基因藥物拓展性臨床試驗的，應當已經完成支持新藥品上市註冊的臨床試驗階段，藥物註冊申請人已經向國家藥品監督管理部門提交上市許可申請，並按照國家規定申請開展拓展性臨床試驗且獲得批准，以提升藥品的可及性和安全性。

　為了保障患者權益，《條例》明確在進行拓展性臨床試驗前，醫療機構、臨床試驗申辦者應當向患者披露藥物的可能效果、風險、不良反應、救濟措施等信息。患者享有無條件隨時退出的權利。

　業界評論，這一系列規定有利於推動拓展性臨床試驗用藥制度落地，更好滿足缺乏有效醫療手段的危重症患者對處於臨床試驗階段的藥物需求，同時也盤活臨床試驗資源，更好促進產業發展。

　為創新藥上市註冊提供全流程業務指導

　細胞和基因領域科研成果如何加快落地，這是業界關注的焦點之一。《條例》設專章就助力創新藥物和醫療器械上市註冊作出一系列規定。

　一方面，要求深圳市市場監管部門為企業申請細胞和基因創新藥物與醫療器械上市註冊提供政策諮詢、全流程業務指導等前期服務。另一方面，針對符合突破性治療藥物標準、附條件批准上市標準、優先審評審批標準和特別審批程序標準等審評條件的產品，要建立便捷通暢的諮詢通道，支持、協助企業與國家藥品監督管理部門、廣東省藥品監督管理部門就註冊、審評、許可等問題進行溝通交流，及時跟蹤註冊進度，指導企業向國家藥品監督管理部門申請上市註冊。

　《條例》還要求深圳市市場監管部門根據生物醫藥產業創新服務的規定向廣東省藥品監督管理部門提出重點項目、重點企業、重點地區推薦名單。支持細胞和基因藥品、醫療器械註冊申請人向廣東省藥品監督管理部門申報生物醫藥產業重點項目、重點企業，並給予便利服務。(深圳特區報記者 李舒瑜)